4 PARKINSONJOURNALEN NR 2 2024 AKTUELLT Redaktör: Anna Wedin anna.wedin@parkinsonforbundet.se Senaste nytt på parkinsonforbundet.se Missa inte! Lovande resultat av stamcellsterapi Stem-PD, den första stamcellsbehandlingen för Parkinsons sjukdom, testas nu i Europa. Resultatet hittills lovar gott. Fyra patienter har opererats den senaste året – alla uppges må bra. STAMCELLSBEHANDLING. StemPD är ett projekt som genomförs av kliniska och prekliniska forskarteam i Sverige och i Storbritannien. Dess mål är att utveckla en säker och effektiv stamcellsbaserad behandling för individer med Parkinsons sjukdom. I den kliniska Stem-PDstudien (https://stem-pd.org) transplanteras nu dopaminceller, som tagits fram från stamceller, in i hjärnan hos patienter med Parkinsons sjukdom. Efter transplantationen kommer cellerna att mogna till nya funktionella dopaminceller med målet att ersätta de dopaminceller patienten har förlorat under sjukdomens gång. Den kliniska prövningen är en akademisk studie och alla operationer sker vid Skånes universitetssjukhus i Lund. Denna artikel beskriver forskningen som ledde fram till studien, uppdaterar kring progressen av den kliniska studien, samt blickar framåt mot framtida utveckling. Stamcellsbehandling? Parkinsons sjukdom är en neurodegenerativ sjukdom som karaktäriseras av symtom såsom skakningar, stela muskler och sämre rörelseförmåga. Symtomen är ett resultat av förlusten av dopaminceller, som är en specifik typ av celler i hjärnan. Dessa nervceller utsöndrar signalsubstansen dopamin i specifika delar av hjärnan för att kontrollera våra rörelser. I takt med att de dopaminproducerande cellerna förloras blir patientens symtom stegvis värre. Det finns i dag ingen behandling som botar eller kan sakta ned förloppet av Parkinsons sjukdom. Den behandlas vanligtvis med läkemedel som höjer dopaminnivån i hjärnan, men eftersom sjukdomen fortgår avtar effekten av läkemedlen efterhand och det är vanligt att fler och svårare biverkningar utvecklas med tiden. Ett annat sätt att behandla sjukdomen skulle vara att ersätta de förlorade dopamin- cellerna genom att transplantera in nya friska celler såsom nu görs i Stem-PD. Till skillnad från tidigare liknande studier som baserats på vävnad från aborterade foster (https:// transeuro.org.uk) är Stem-PD en så kallad cellersättningsterapi med celler framtagna från stamceller. Genom transplantation hoppas vi ersätta de förlorade dopamincellerna och återbygga och reparera hjärnan genom att transplantera in nya friska dopaminproducerande celler. Målet med behandlingen är att på detta sätt behandla de rörelsesymtom som beror på hjärnans dopaminbrist så att patienterna ska kunna återfå rörelseförmågan samtidigt som deras behov av daglig dopaminmedicinering minskar. Då cellerna placeras precis i det område som dopaminet behövs (Putamen) och kommunicerar med befintliga celler i hjärnan minimeras risken för de biverkningar som är kopplade till långvarig medicinering med dopamin. FRÅN STAMCELL TILL dopaminceller för patienter: Stem-PD cellerna – de celler som transplanteras i Stem-PDstudien – består av dopaminprogenitorceller, det vill säga omogna celler som kan bilda fungerande dopaminceller, den typ av nervcell som förloras vid Parkinsons sjukdom, efter att ha mognat inne i hjärnan. Dessa celler tas fram från stamceller som har förmågan att både dela sig för att skapa fler stamceller (självförnyas) och mogna (differentiera) till vilken celltyp som helst i kroppen. Ett av Stem-PD-teamets huvudfokus har varit att bättre förstå hur dopaminceller utvecklas normalt i hjärnan under fostertiden, och hur vi kan efterlikna detta för att göra dopaminceller från stamceller i labbet. Många års arbete inom teamet har lett till utvecklingen av metoder och protokoll som Artikelförfattaren Malin Parmar, professor i cellulär neurovetenskap, leder Stem-PD-projektet. FOTO: KENNETH ROUNA
RkJQdWJsaXNoZXIy ODI1MTg=