NR 2 2024 PARKINSONJOURNALEN 5 ’’Inga oroväckande biverkningar relaterat till cellerna har rapporterats och patienterna uppges må bra. (Malin Parmar) kan användas för att på ett effektivt sätt styra stamceller till transplanterbara dopaminprogenitorceller på bara 16 dagar. Dessa celler är väldigt lika de dopaminprogenitorceller som hittas i fostrets hjärna och som mognar till dopaminceller i den vuxna hjärnan. Prekliniska studier har visat att cellerna mognar till funktionella dopaminceller efter transplantation i olika djurmodeller. Dessa studier visar att de transplanterade dopamincellerna producerar och frisätter dopamin, att de kan återuppbygga och på nytt koppla in sig i hjärnans nätverk och ge en effekt på röreslsesymtom. INNAN CELLERNA TESTAS på patienter har vi utfört omfattande och rigorösa pre-kliniska säkerhets- och effektstudier i djurmodeller av Parkinsons sjukdom. Dessa studier har noggrant granskats och godkänts av Etikprövningsmyndigheten och Läkemedelsverket som ansvarar för att reglera läkemedel i Sverige samt av Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) i Storbritannien. För att uppnå så hög säkerhet som möjligt har experimenten som granskades av myndigheterna utförts med exakt de Stem-PDceller som transplanteras till deltagarna i den kliniska prövningen. De viktigaste slutsatserna som dessa säkerhetsstudier har visat är: w De transplanterade Stem-PDcellerna kan överleva länge i hjärnan hos immunsupprimerade råttor, där de mognar till dopaminproducerande nervceller som innerverar korrekta områden i hjärnan. w De transplanterade Stem-PDcellerna kan förbättra rörelse i djurmodeller av Parkinsons sjukdom, vilket visar på en förmåga hos cellerna att påverka de dopaminrelaterade rörelsesvårigheterna hos patienterna. w Stora säkerhetsstudier på råttor har visat att Stem-PDcellerna är säkra, med vilket menas att de håller sig till det område i hjärnan där de transplanterats och att de inte uppvisar tecken på toxicitet eller tumörbildning efter transplantation. Den kliniska studien Stem-PD är en multicenterstudie med patienter från Sverige och Storbritannien, där alla transplantationer utförs på Skånes universitetssjukhus i Lund. Studien är en enarmsstudie (enbart behandling) som är utformad för att testa säkerheten av en doseskalering med två doser av dopaminprogenitorceller som producerats från stamceller. Det är första gången denna typ av behandling testas. STEM-PD ÄR ALLTSÅ en så kallad fas 1/2a-studie som undersöker säkerhet och tolerabilitet, det vill säga vilka och antal biverkningar och deras svårighetsgrad som kan uppstå efter transplantation av cellerna till hjärnan hos patienter med måttlig Parkinsons sjukdom. Det främsta effektmått som studien utvärderar är säkerhet och tolerabilitet ett år efter transplantationen, men cellernas effektivitet kommer också att utvärderas med hjälp av kliniska bedömningsskalor och hjärnavbildningsmetoder 36 månader efter transplantationen. Den första patienten trans- » Forskare i Malin Parmars grupp tittar i mikroskop på dopaminceller framtagna från stamceller. FOTO: KENNETH ROUNA
RkJQdWJsaXNoZXIy ODI1MTg=